Mesures d’association et inférence en santé

En santé, on compare souvent un groupe exposé à un facteur de risque et un groupe non exposé. Les données se résument dans un tableau 2x2 avec malades/non malades et exposés/non exposés. On calcule d’abord des risques ou des proportions dans chaque groupe. Une association existe quand la fréquence de la maladie diffère entre les groupes. Il faut toujours distinguer association statistique et causalité.

Le risque relatif RR compare le risque chez les exposés à celui des non exposés. L’odds ratio OR compare les cotes ; il est indispensable dans les études cas-témoins. La différence de risque absolu ARR mesure l’excès de risque attribuable à l’exposition. Le NNT indique combien de personnes il faut traiter ou exposer à un facteur pour observer un événement supplémentaire. RR et OR sont relatifs, alors que ARR et NNT expriment une ampleur absolue.

L’inférence consiste à généraliser les résultats d’un échantillon à une population. On estime un paramètre par une valeur observée, puis on l’entoure d’un intervalle de confiance. Un IC à 95% signifie que si l’on répétait l’étude, environ 95% des intervalles contiendraient la vraie valeur. Plus l’échantillon est grand, plus l’intervalle est précis. Un IC qui exclut la valeur nulle pour un RR ou OR est souvent compatible avec une association.

Un test statistique évalue la compatibilité des données avec une hypothèse nulle, souvent absence d’association. La p-value n’est pas la probabilité que H0 soit vraie : c’est la probabilité d’observer un résultat au moins aussi extrême si H0 est vraie. On peut se tromper : erreur de type I quand on rejette H0 à tort, erreur de type II quand on ne la rejette pas alors qu’elle est fausse. La puissance est la probabilité de détecter une association réelle ; elle augmente avec la taille d’échantillon et l’effet. Il faut interpréter signification statistique et importance clinique ensemble.